У ЗША ўпершыню зацверджаная тэрапія, заснаваная на рэдагаванні генаў
Амерыканскія ўлады далі зялёнае святло двум новым прэпаратам для лячэння агрэсіўнай формы анеміі. Лекаванне з дапамогай ствалавых клетак стане даступным для шырэйшага кола пацыентаў.
Цэнтр цэлявай і генетычнай тэрапіі імя Джэфры Лейдэна кампаніі Vertex / Фота: Vertex Pharmaceuticals
Амерыканскае Упраўленне па кантролі якасці харчовых прадуктаў і лекавых сродкаў (FDA) дазволіла выкарыстоўваць два новыя прэпараты для лячэння серпаватацэлявай анеміі ў пацыентаў ва ўзросце ад 12 гадоў. Адзін з прэпаратаў — Casgevy ад кампаніі Vertex — з'яўляецца першым прыкладам ухваленага выкарыстання тэхналогіі рэдагавання геному пад назвай CRISPR у ЗША. Прэпарат Lyfgenia ад кампаніі Bluebird Bio таксама з'яўляецца сродкам цэлявай (клеткавай) геннай тэрапіі, аднак яна выкарыстоўвае іншую тэхніку мадыфікацыі генаў для дастаўкі пацыенту наладжаных ствалавых клетак.
Зацвярджэнне абодвух сродкаў спрыяе развіццю новых шляхоў для лекавання серпаватацэлявай анеміі, якая з'яўляецца спадчынным захворваннем крыві. Пры гэтым тыпе анеміі эрытрацыты ў крыві не могуць належным чынам пераносіць кісларод, што прыводзіць да балючых судзінна-аклюзійных крызаў і пашкоджання органаў. Захворванне асабліва распаўсюджана сярод людзей афрыканскага, іспанскага і міжземнаморскага паходжання. У цяперашні час трансплантацыя касцявога мозга — гэта адзіны метад лекавання, які відавочна патрабуе рупліва падабраных донараў і часта ўключае розныя ўскладненні.
Прэпарат Casgevy выкарыстоўвае метад рэдагавання геному CRISPR/Cas9, які працуе шляхам выразання або зрошчвання ДНК у выбраных раёнах. У пацыентаў спачатку бяруць кроў, каб іх уласныя ствалавыя клеткі можна было вылучыць і адрэдагаваць з дапамогай CRISPR. Затым яны падвяргаюцца хіміятэрапіі, каб выдаліць некаторыя клеткі касцявога мозгу, і каб адрэдагаваныя ствалавыя клеткі можна было перасадзіць назад за адну інфузію (увядзенне).
Абодва зацверджаныя лекі з’явіліся дзякуючы даследаванням, якія ацэньвалі эфектыўнасць і бяспеку новых метадаў лячэння ў клінічных пацыентаў. З прэпаратам Casgevy ўдзельнікі даследавання паведамілі, што яны не адчувалі сур'ёзных судзінна-аклюзійных крызаў на працягу па меншай меры 12 месяцаў запар на працягу 24 месяцаў назірання. Аналагічным чынам пацыенты, якія прымалі Lyfgenia, не адчувалі балючых крызаў цягам ад 6 да 18 месяцаў пасля тэрапіі, распавядае Engaget.
Рашэнне аб зацвярджэнні прэпаратаў амерыканскім рэгулятарам FDA было прынятае неўзабаве пасля таго, як рэгулятары ў Вялікабрытаніі і Бахрэйне зацвердзілі Casgevy. Зацвярджэнне тэрапіі на аснове CRISPR стварае магчымасць для далейшых інавацый у галіне рэдагавання генаў з рознымі мэтамі — ад лекавання розных тыпаў раку да сардэчных захворванняў і хваробы Альцгеймера.
Генная тэрапія абяцае забяспечыць больш мэтанакіраванае і эфектыўнае лячэнне, асабліва для людзей з рэдкімі захворваннямі, дзе сучасныя магчымасці лячэння абмежаваныя, кажуць спецыялісты. Што тычыцца Еўропы — у цяперашні час Casgevy яшчэ разглядаецца Еўрапейскім агенцтвам па леках.
Чытайце таксама:
Звычку рана ўставаць людзям перадалі неандэртальцы — вучоныя
У ЗША ўхвалілі першы ў свеце прэпарат на аснове рэдагавання генаў
Сабралі ўсё, што трэба ведаць пра донарства сперматазоідаў і яйцаклетак
Выраб яйцаклетак са звычайных клетак цела можа цалкам змяніць наша ўяўленне пра бацькоўства
