Спінальная мышачная атрафія (СМА) — генетычнае нервова-цягліцавае захворванне, якое выяўляецца ў розным узросце і паступова прагрэсуе. Пры СМА слабасць пачынаецца з цягліц ног і ўсяго цела, а ў выніку даходзіць да цягліц, якія адказваюць за глытанне і дыханне.
Тэрапія, якая ёсць цяпер, не вылечвае ад СМА, аднак дзякуючы прэпаратам захворванне не прагрэсуе і (або) значна паляпшаюцца маторныя навыкі. Чым раней чалавек, хворы на СМА, атрымае лекі, тым больш рухальных функцый ён захавае.
Клінічна даказана, што спецыяльныя прэпараты даюць людзям са СМА шанец весці якаснае, доўгае, сацыяльна актыўнае і прадуктыўнае жыццё. Аднак ніводная з наяўных у свеце тэрапій гэтай хваробы не даступная на тэрыторыі Беларусі. А дзеці і дарослыя, хворыя на СМА, не могуць доўга чакаць: з кожным днём іх стан пагаршаецца.
У пратаколе Міністэрства аховы здароўя пазначаны неабходны аб'ём дапамогі, дыягностыкі і даследаванняў, якія трэба правесці дзіцяці са СМА, а таксама прапісаны ўмовы прызначэння і набыцця прэпаратаў, якія могуць дапамагчы ў выздараўленні.
У 2020 годзе ў ЗША і ЕС быў ухвалены першы прэпарат геннай тэрапіі для лячэння СМА — «Золгенсма» (Zolgensma), які лічыцца самым дарагім у свеце. Цана адной ін'екцыі — каля 2 млн даляраў. Яе робяць толькі адзін раз ва ўзросце да двух гадоў.
Ёсць яшчэ адзін варыянт тэрапіі — прэпарат «Спінраза», кошт якога больш за 100 тысяч даляраў, але прымаць яго трэба пажыццёва, некалькі разоў на год.
«Рысдыплам» — яшчэ адзін прэпарат для пажыццёвай тэрапіі, яго кошт — 300 тысяч даляраў у год.
У Беларусі ўсе гэтыя лекі бясплатна дзяржавай не выдаюцца.
Чытайце таксама:
